La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) es una de las enfermedades musculares más comunes y devastadoras, ya que reduce considerablemente la calidad y expectativa de vida de los pacientes. Ahora, investigadores alemanes lograron ocupar la herramienta para editar genes CRISPR, para corregir ésta condición en cerdos, acercando aún más el tratamiento hacia los humanos.

Una proteína llamada distrofina es necesaria para que los músculos se regeneren, pero las personas que sufren de DMD cuentan con una mutación genética en la cual la secuencia a cargo de producir dicho compuesto está ausente.

Lo que significa que los niños afectados normalmente muestran síntomas de debilidad muscular a la edad de 5 años, pierden la habilidad de caminar a los 12 y raramente logran vivir más de 30 años, ya que su musculo cardíaco deja de funcionar.

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Ya que el DMD es una condición genética es una de las enfermedades candidatas para ser tratadas con el CRISPR. Este sistema es apreciado por su habilidad de cortar genes problemáticos y reemplazarlos con otros que entreguen beneficios; ha sido utilizada en tratamientos contra el cáncer, el VIH y algunas formas de ceguera.

En experimentos con cerdos, los investigadores responsables de éste estudio ocuparon el CRISPR para corregir el gen distrófico defectuoso. Lo que permitió a los cerdos generar la preciada proteína, y aunque fueran más pequeños que el promedio, fueron capaces de tener una vida estable y funcional.

Más importante aún, éste tratamiento evita uno de los principales problemas con el tratamiento CRISPR; La mayor parte de las células del cuerpo morirán en algún punto, y serán reemplazadas por otras del mismo tipo, haciendo que los genes editados desaparezcan volviendo al tratamiento obsoleto. Sin embargo las células cardíacas existen a largo plazo, por lo que el tratamiento debería ser efectivo en el corazón.

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“La mitad de todas las células miocardiáticas se mantienen funcionales desde el nacimiento a través del ciclo de vid completo del ser humano”, afirmó Christian Kupatt, principal autor del estudio a New Atlas.

“El genoma de una célula es usado para la biosíntesis de proteínas a lo largo de la vida de la célula, y una vez que ésta sea afectada por la terapia, ésta se mantiene funcional. Si cambiamos el genoma de las células cardíacas, la corrección es un éxito a largo plazo, en contraste con los resultados de métodos previos“, concluyó.

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