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La enfermedad de Huntington afecta a tres de cada 100 mil personas en el mundo y, hasta ahora, no tiene cura. Pero esta enfermedad degenerativa podría ser tratada gracias a un desarrollo científico chileno.

Para conocer los detalles, Paloma Ávila conversó con Claudio Hetz, director del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica (BNI) de la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.

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En el Huntington lo que se observa es que existe un proceso de neurodegeneración, esto es pérdida de neuronas en el tiempo, que dura muchos años. Esto está dado por una falla genética bien específica, una mutación en la proteína que se llama huntingtina. Cuando sufre esta mutación, se empiezan a acumular formas tóxicas de esta proteína”, explicó.

Durante dos años, investigadores nacionales estudiaron a pacientes chilenos con esta enfermedad. “Lo que descubrimos es que en el cerebro de los pacientes con Huntington hay una molécula muy importante que normalmente tiene roles neuro protectores que se va perdiendo a medida que progresa la enfermedad. Este factor se llama IGF2. Lo que pensamos es que, tal vez, si generamos una estrategia experimental para revertir este problema en el cerebro podríamos tener como consecuencia una mejora”, dijo.

A raíz de esto, idearon una estrategia de terapia génica para, artificialmente, tratar de devolverle este factor que se iba perdiendo con el avance de la enfermedad.

Lo que usamos es la tecnología de las células madre reprogramadas. La gracia de esto es que tú puedes tomar, por ejemplo, células de la piel de un paciente, artificialmente las reprogramas hacia una célula madre y después, en el tubo de ensayo, puedes generar neuronas humanas que tienen la mutación y se van a enfermar”, indicó Hetz. “Usando ese modelo, que es lo más cercano al cerebro humano vivo, hicimos tratamientos y vimos que este factor IGF2 tiene efectos positivos en mejorar la salud de estas neuronas”, agregó.

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El director del BNI detalló cómo funciona una terapia génica: “Lo que hacemos es tomar virus que normalmente están en la naturaleza. Y, como hemos visto ahora en las noticias respecto a COVID-19, los virus lo que hacen es inyectar su genoma en tus células, para que luego produzcan nuevos virus, y así el virus se reproduce a expensas nuestro. Lo que hacemos normalmente en terapia génica es tomar un virus, eliminamos su genoma y, entonces, lo utilizamos como una cápsula donde introducimos el gen terapéutico”.

Indicó que este tipo de terapias tiene una primera fase muy fácil y económica, pero que el proceso se encarece cuando llega en momento de desarrollar el tratamiento. “Producir estos virus en el laboratorio es baratísimo, cualquiera lo puede hacer. El problema es el desarrollo que está detrás, sobre todo cuando estás tratando de generar una solución para una enfermedad rara. El mercado es muy pequeño y el costo es muy alto”, dijo.

Este avance hecho en Chile, puede entregar conocimiento científico para desarrollar tratamientos contra otras enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson o el Alzheimer.

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