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Científicos chilenos han desarrollado una cápsula biológica que permitiría resolver de raíz un problema que no tenía cura. Se trata de una enfermedad genética denominada Huntington y podrá ser combatida con esta novedosa terapia génica desarrollada en nuestro país.

La enfermedad de Huntington es hereditaria y degerativa que ataca al sistema neurológico. Quienes las padecen presentan movimientos involuntarios como espasmos, problemas para comer y de memoria, entre otro severos síntomas que afectan gravemente la calidad de vida del paciente.

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Lo primero que puede manifestar la persona que padezca Huntington son problemas de conducta que rápidamente derivarán en trastornos de tipo motor, aseguró el doctor Pedro Chana, director de CETRAM.

Su incidencia en la población es la mayor de todas las enfermedades degenerativas a escala global. Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), tres de cada 100 mil personas tienen la enfermedad de Huntington y sus primeros síntomas suelen manifestarse entre los 30 y 40 años de edad.

El doctor Chana explica que cada persona que tenga en su historial familiar algún caso de Huntington, tiene un 50% de probabilidad de desarrollar la enfermedad.

Antes una patología genética, agresiva y sin cura, el hallazgo de investigadores chilenos cobra vital relevancia. Los científicos lograron identificar el posible gatillante de esta enfermedad. 

“Descubrimos un factor que es bastante importante en el cerebro que se pierde a medida que progresa la enfermedad de Huntington. Vimos que este factor que se llama IGF2, un ‘primo’ de la insulina, casi desaparece“, comentó el doctor Claudio Hetz, director del BNI, Facultad de Medicina de Universidad de Chile.

De acuerdo a los resultados, esa baja progresiva del IGF2, factor de crecimiento insulínico tipo 2 que normalmente protege al cerebro, es el que provocaría la enfermedad de Huntington. Un resultado que llegó tras dos años de investigación en Chile y el análisis de 40 pacientes del país.

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El estudio también permitió el desarrollo de una terapia génica que podría cambiar la vida de estos pacientes. “Logramos validar estos resultados en células humanas de pacientes con Huntington, usando tecnología de reprogramación de células madres“, indicó el doctor René Vidal, investigador CIB de la Universidad Mayor y el BNI.

Además, comprobaron mediante experimentos de laboratorio que las neuronas animales y humanas expuestas al IGF2 demostraron efectos protectores relevantes. Estos resultados son prometedores también para el tratamiento de otras enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y el Parkinson.

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